新的胶质母细胞瘤疫苗在Ib期临床试验中显示出有希望的结果
胶质母细胞瘤是最具侵袭性的原发性脑癌，其标准治疗预后为11-15个月。由Jefferson和Imvax开发的新实验性胶质母细胞瘤疫苗的1b期临床试验结果表明，患者能够很好地耐受治疗，减缓肿瘤复发，延长患者存活率。
研究人员在一项前瞻性1b期临床研究中用新型癌症疫苗（IGV-001）治疗了33例新诊断为多形性胶质母细胞瘤的患者，并将结果与35名在同一机构接受标准治疗的患者的历史对照组进行了比较。结果显示，与单独使用标准治疗的对照组相比，用疫苗治疗的患者具有改善的无进展存活和总体存活。
“我们在一些患者身上看到的反应非常令人鼓舞，”大卫安德鲁斯，医学博士，Vickie＆Jack Farber神经科学研究所神经外科教授-杰斐逊健康和联合创始人，首席医疗官兼临时首席执行官Imvax。“我们期待在今年晚些时候启动一项II期试验，以确认这些第1b阶段的结果。”
该疫苗是在手术切除原发性脑肿瘤期间从患者自身的肿瘤细胞中产生的。研究人员首先采集癌细胞，用抗IGF-R1的反义寡脱氧核苷酸（AS-ODN）治疗它们，IGF-R1是一种显示驱动肿瘤生长和转移的受体，并将其与另外的AS-ODN一起加载到扩散室中。然后将二角大小的腔室及其内容物照射并植入患者腹部的皮肤下。
“由于IGF-1R反义和辐射的综合作用，我们的证据表明，有腔肿瘤细胞释放抗原，它与免疫调节AS-ODN一起，扩散出腔室进入患者体内并激活免疫反对脑肿瘤细胞的系统，“免疫学家D.Craig Hooper博士说，他是Sidney Kimmel癌症中心癌症生物学教授-Jefferson Health和Imvax的联合创始人兼首席科学官。
几十年来，作为治疗胶质母细胞瘤患者的全国着名神经外科医生，安德鲁斯博士对胶质母细胞瘤的治疗选择不佳感到沮丧。他对使用反义分子很感兴趣，这些分子使胶质母细胞瘤细胞更容易受到常规放疗的影响。然而，临床前实验和植入含有胶质母细胞瘤细胞的扩散室的效果的早期临床研究表明，存在肿瘤缩小延迟的放射照相证据。这种延迟表明可能有系统的，可能的免疫反应。为了更好地理解这些观察结果，Andrews博士与Hooper博士进行了接触，他在研究免疫调节和神经免疫的特殊专长方面拥有广泛的背景。
在十五年的时间里，由胡博士领导的转化研究和由安德鲁斯博士领导的临床研究改进了目前1b期试验中使用的扩散室组合产品。
“这是来自Sidney Kimmel癌症中心的主要研究人员的一项非常重要的进展。我们对这种干预的潜力充满热情，并且正如NCI指定的癌症中心所做的那样，我们很自豪能够提供最初的种子基金来开发这是一个大胆的新想法，“Sidney Kimmel癌症中心肿瘤服务和企业总监，执行副总裁Karen E Knudsen博士说。
1b期临床试验以早期工作为基础，表明胶质母细胞瘤的标准治疗会损害免疫系统，并表明疫苗对免疫系统未受先前治疗影响的患者更有效。在开始标准护理辅助治疗之前，1b期试验仅招募了计划进行手术的患者。
该研究在2015年9月至2018年3月期间招募了33名患者。研究参与者分为四组，分别接受不同剂量的疫苗治疗，最小剂量为10个室24小时，最多20个室48小时。随访患者中位数为13个月（4至39个月）。
结果显示，接受Imvax胶质母细胞瘤疫苗的患者的无进展生存期和总生存期（两种常用的癌症治疗成功指标）均高于对照组。研究人员发现没有疫苗相关的不良事件。用最高剂量的疫苗接种的患者的中位预后或总生存期为21.9个月，而标准治疗的患者为14.6个月。最高剂量疫苗的中位无进展生存期为10.4个月，显着高于已发表的护理标准研究中的6.9个月和5.4个月。
“这是最好的创造性合作。我们让医生对医学的局限性提出挑战，因此需要与基础研究人员联系，以便集体讨论潜在的解决方案，”Vickie＆Jack Farber总裁兼首席执行官，医学博士，MBA医学博士Robert Rosenwasser说。神经科学研究所。“这就是杰斐逊这样的学术医疗中心擅长创新改善生活的原因。基础科学中细胞和分子知识的深度产生了最有可能成功的治疗方案。当基础实验室科学和临床研究与我们热衷于改善患者和家属的生活，我们在治疗范例方面取得了令人难以置信的进步。“
